Trasplante de células madre

Este procedimiento constituye la única cura del SMD. El médico administra dosis altas de quimioterapia para destruir las células anómalas de la médula ósea. Después de la quimioterapia, el paciente recibe células madre formadoras de sangre de un donante sano para que el organismo genere células sanguíneas nuevas y sanas. La mayoría de los pacientes jóvenes reciben un alotrasplante de células madre porque el organismo puede tolerar los intensos efectos secundarios. En general, los pacientes mayores reciben solo trasplantes de células madre una vez que la enfermedad entra en una etapa avanzada. Si no es posible realizar un trasplante de células madre, el médico se centrará en el tratamiento para aliviar los síntomas y efectos secundarios y para reducir y retrasar la transformación de la enfermedad en leucemia con otros tratamientos disponibles. Es importante saber que la decisión si el trasplante es la mejor opción depende de cada paciente en particular y se deben tener en cuenta numerosos factores como las características de la enfermedad, la edad del paciente y otras afecciones médicas, así como cuánto se ha controlado la enfermedad antes del trasplante. El paciente siempre debe abordar estos asuntos en profundidad con su médico.

Quimioterapia

La quimioterapia hace referencia al uso de medicamentos para tratar las células cancerosas de rápido crecimiento y destruirlas. La quimioterapia destruye las células madre anómalas y permite que las células sanguíneas sanas recuperen los niveles normales. Medicamentos de quimioterapia pueden ser administrados por medio de la vena (vía intravenosa) o por la boca (vía oral). Para el tratamiento del SMD, es posible que reciba la misma combinación de quimioterapia que normalmente se administra para la LMA.

Agentes hipometilantes

Los agentes hipometilantes son un tipo de quimioterapia que se centra específicamente en los genes del paciente. Estos fármacos destruyen las células malignas e impiden que los genes estimulen el crecimiento celular. Los agentes hipometilantes pueden aumentar el conteo de las células sanguíneas hasta el punto de no necesitar más transfusiones de sangre así como reducir el riesgo de que la enfermedad avance a una leucemia aguda. Son también el único tratamiento aprobado para el SMD de alto riesgo y pueden mejorar la supervivencia en comparación con otras formas de terapia. Se administran por via intravenosa o como inyección subcutánea durante cinco a siete días por mes. El tratamiento con estos agentes, a diferencia de la quimioterapia intensiva, debe administrarse de manera continua siempre que controle la enfermedad y sea eficaz. Es importante considerar que podría tomar entre cuatro a seis meses para observar su eficacia.

Sustancia inmunomoduladora

La sustancia inmunomoduladora estimula el sistema inmunitario del organismo y ayuda a combatir las células cancerosas. Estos medicamentos pueden prevenir el avance del SMD de riesgo bajo, que presenta determinados cambios cromosómicos, a la leucemia aguda. Estos medicamentos pueden corregir las anomalías cromosómicas y disminuir la necesidad de realizar transfusiones de sangre.

Factores de crecimiento

Los factores de crecimiento hematopoyéticos son sustancias naturales similares a las hormonas que permiten que las células sanguíneas crezcan y maduren. Los médicos proporcionan estos medicamentos para incrementar la producción de células sanguíneas en la médula ósea. Estas sustancias se elaboran en un laboratorio y se proporcionan a los pacientes en cantidades mayores a las normales. Los factores de crecimiento pueden contribuir para restablecer los niveles de las células sanguíneas; también pueden aliviar los síntomas. El médico puede administrarle una combinación de factores de crecimiento; o bien, puede combinar factores de crecimiento con otros tratamientos. Los factores de crecimiento generalmente se administran por inyección subcutánea y se usan en casos de SMD de menor riesgo.

Se están desarrollando nuevas terapias para pacientes con factores de crecimiento deficientes, como luspatercept y nuevos agentes como el imetelestat, un inhibidor de la telomerasa. Luspatercept fue aprobado recientemente como terapia de primera línea para pacientes con enfermedad de bajo riesgo.

Estudios clínicos

Los estudios clínicos permiten que los pacientes prueben un tratamiento nuevo antes de que esté disponible para el público en general. En algunos casos, puede tratarse de un medicamento nuevo que no se ha utilizado antes en seres humanos; o bien, puede tratarse de un medicamento o una combinación de medicamentos que no se utilizan actualmente para un tipo específico de cáncer. En general, los estudios clínicos en fase temprana se utilizan para probar los efectos secundarios de un medicamento o una combinación de medicamentos; mientras que los estudios clínicos en fase posterior se utilizan para determinar la eficacia de un tratamiento nuevo para un determinado tipo de cáncer. Los estudios clínicos permiten a médicos e investigadores mejorar el tratamiento de los tipos de cáncer con terapias posiblemente más efectivas. Un estudio clínico puede dar lugar a un medicamento nuevo e innovador; o bien, puede no tener efecto alguno. Es importante que hable con el médico acerca de las ventajas y desventajas de los estudios clínicos para su situación en particular.

Siempre se aconsejan para el SMD, incluso en los pacientes recién diagnosticados, debido a los resultados relativamente deficientes de los agentes de hipometilación. En MDS, los ensayos clínicos son siempre aconsejables, incluso en pacientes recién diagnosticados, debido al resultado relativamente pobre de los agentes hipometilantes (HMA, por sus siglas en inglés) y la diversidad de la enfermedad que puede permitir la terapia adaptada dentro de los ensayos clínicos para características específicas características de la enfermedad (como mutaciones o subtipos de la OMS). También se recomiendan para los pacientes que fracasaron en el tratamiento con agentes de hipometilación.