El neuroblastoma es el tumor sólido extracraneal más común en los niños y la malignidad más frecuente en los lactantes. Comienza en células nerviosas inmaduras y, con mayor frecuencia, se origina en el tejido nervioso de las glándulas suprarrenales. Sin embargo, también puede desarrollarse en el tejido nervioso del cuello, la médula espinal, el tórax o el abdomen.
El neuroblastoma representa aproximadamente el 7% de todos los cánceres infantiles y el 15% de la mortalidad por cáncer en la infancia. Suele presentarse en niños menores de cinco años, y casi la mitad de los casos se diagnostican en menores de dos años.
Los nuevos avances publicados por Nature Portfolio describen varios casos de supervivientes a largo plazo en el seguimiento de un ensayo clínico de fase 1 sobre una terapia con células CAR T modificadas genéticamente, desarrollada en el Center for Cell and Gene Therapy del Baylor College of Medicine, el Texas Children’s Hospital y el Houston Methodist Hospital.
El ensayo (NCT00085930) fue el primer estudio iniciado en el Center for Cell and Gene Therapy. Diecinueve niños con neuroblastoma recurrente o resistente al tratamiento fueron tratados con células CAR T diseñadas para atacar GD2, un antígeno altamente expresado en la superficie de las células de neuroblastoma.
De los 11 pacientes con enfermedad activa en el momento del tratamiento, dos lograron respuestas completas sostenidas —una de ellas durante más de 18 años. De los ocho pacientes sin evidencia de enfermedad activa al momento del tratamiento, cinco permanecieron libres de enfermedad en su última revisión, entre 10 y 15 años después de la infusión.
Copyright © 2025 CMedEd.com
